Consiste en insertar genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. se realiza en células y tejidos con el objetivo de realizar un marcaje.
Aplicaciones:
Marcaje génico: tiene como objetivo comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado. Un ejemplo de esto sería un paciente de cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante. De forma que si este recae se pueda saber de donde proceden las células, si son de células trasplantadas, o si son células que han sobrevivido al tratamiento.
Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente. Un ejemplo de esta seria la enfermedad de Huntington. Aunque por ahora no se puede poner fin a la enfermedad, se han conseguido paliar los efectos.
Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
Tipos:
Somática: se realizan sobre las células somáticas por lo que las modificaciones solo tiene efecto sobre el individuo tratado (puede ser in vivo o ex vivo)
Germinal: se realizaría sobre las células germinales del individuo por lo que los cambios serian hereditarios, pero por motivos éticos y jurídicos este tipo de terapia no se utiliza.
Vectores en Terapia Génica:
Los vectores pueden definirse como el método utilizado para introducir el gen alterado en la/s células. Existen varios métodos:
Virus: son uno de los métodos utilizados dada la capacidad de los mismos para introducir información genética en la célula infectada
Métodos no Virales: como su nombre indica son métodos que no usan ningún virus para introducir el material genético en la célula. cuentan con la ventaja de ser fácilmente producibles en masa.
Cromosomas artificiales: aunque aun se están investigando es una de las posibilidades que mayor cantidad de material genético permitiría introducir.
Métodos Híbridos: son aquellos que combinan 2 o mas métodos de los anteriormente expuestos.
Problemas de la Terapia Génica:
Barrera de Weisman: La información genética solo va de células germinales a células somáticas.
La terapia en si debe ser repetida en múltiples ocasiones dado que, por ahora, los efectos de la misma solo son temporales.
El sistema inmunológico del individuo tratado puede provocar efectos negativos en el sujeto del tratamiento.
Si la enfermedad esta causada por varios genes, los problemas y las variables aumentarían tanto que en una gran cantidad de casos, los riesgos que conllevaría el tratamiento lo harían inviable.
Pero sin duda los mayores problemas ahora mismo son a nivel ético y jurídico, que por unas razones y otras impiden, no sin razon, el avance de este tipo de terapia.
BIBLIOGRAFÍA:
